(Adnkronos) – "L'esistenza di pi\u00f9 opzioni terapeutiche per il trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (Epn) consente una vera personalizzazione della cura, un aspetto cruciale in una patologia tanto eterogenea. Le diverse vie di somministrazione rappresentano un progresso significativo, in particolare quella orale: assumere una compressa anzich\u00e9 sottoporsi a infusioni endovenose in ospedale offre una maggiore libert\u00e0 e autonomia, soprattutto per i pazienti giovani o attivi, e non solo semplifica la gestione quotidiana della malattia, ma consente anche di mantenere uno stile di vita pi\u00f9 vicino alla normalit\u00e0, permettendo ai pazienti di lavorare, studiare, viaggiare e persino partecipare a programmi come l'Erasmus, con parametri ematochimici buoni". Cos\u00ec Camilla Frieri, Uoc Ematologia e Terapie cellulari avanzate, Aorn San Giuseppe Moscati di Avellino, commenta l'arrivo in Italia della prima terapia orale, un inibitore del Fattore B della via alternativa del complemento, per questa "malattia rara, complessa e potenzialmente invalidante, che si caratterizza principalmente per un'anemia emolitica cronica mediata dal sistema del complemento".\u00a0In questi pazienti, i globuli rossi vengono distrutti in modo anomalo dal sistema immunitario, "causando una riduzione dei livelli di emoglobina e, di conseguenza, i sintomi tipici dell'anemia" come la "fatigue – illustra Frieri – Accanto all'anemia, i pazienti possono andare incontro a complicanze severe, come trombosi in sedi atipiche, in particolare nel distretto splancnico e in quello cerebrale. Inoltre, la malattia pu\u00f2 essere associata a un certo grado di insufficienza midollare, il che comporta la possibilit\u00e0 di piastrinopenia e leucopenia", cio\u00e8 una riduzione anche delle piastrine e dei globuli bianchi. "L'anemia rappresenta il sintomo principale e pi\u00f9 invalidante dell'Epn – sottolinea la specialista – con ripercussioni profonde sulla qualit\u00e0 della vita. La maggior parte dei pazienti lamenta una sensazione persistente di stanchezza, spesso difficile da descrivere, che non migliora con il riposo. A questo si aggiungono sintomi come cefalea e dolori addominali, rendendo il quotidiano molto impegnativo".\u00a0Il panorama terapeutico dell'emoglobinuria parossistica notturna "\u00e8 stato profondamente trasformato dal 2007 – spiega Frieri – grazie all'introduzione del primo inibitore del complemento, capace di bloccare la porzione terminale della cascata" di reazioni coinvolte nella risposta immunitaria. "Questo approccio ha rappresentato una vera rivoluzione, poich\u00e9 ha permesso, per la prima volta, di interferire direttamente con il meccanismo alla base della malattia. Inibendo l'attivazione del complemento, si previene la distruzione dei globuli rossi, migliorando cos\u00ec i livelli di emoglobina nel sangue e riducendo in modo significativo le crisi emolitiche, l'anemia e gli altri sintomi ad essa correlata, come la fatigue".\u00a0Dal punto di vista dell'efficacia, "le nuove terapie hanno mostrato risultati molto promettenti, soprattutto grazie all'azione sugli stadi pi\u00f9 precoci del complemento – chiarisce Frieri – In particolare, \u00e8 stato possibile rispondere a un bisogno non soddisfatto: l'anemia residua dovuta all'emolisi extravascolare mediata da C3, che persisteva nonostante i trattamenti anti-C5". In questi pazienti, circa un terzo, la nuova molecola orale che inibisce il Fattore B della via alternativa del complemento permette loro di raggiungere "valori di emoglobina normali, con un impatto positivo non solo clinico, ma anche soggettivo e funzionale. Uno dei parametri pi\u00f9 utilizzati per misurare il miglioramento percepito dai pazienti \u00e8 il Facit-Fatigue Score, un questionario validato che valuta l'impatto della stanchezza sulle attivit\u00e0 quotidiane. I risultati dei trial clinici – rimarca la specialista – mostrano che i pazienti trattati con inibitori pi\u00f9 recenti ottengono punteggi sempre pi\u00f9 simili a quelli della popolazione sana, segnale evidente di una qualit\u00e0 della vita in netto miglioramento".\u00a0Oggi, conclude Frieri, "possiamo dire che l'Epn \u00e8 una malattia rara per la quale esistono terapie efficaci, con la possibilit\u00e0 concreta di migliorare in modo significativo la vita dei pazienti. Non solo si riescono a controllare meglio i sintomi, ma si aprono nuove prospettive anche dal punto di vista psicologico e sociale, grazie alla possibilit\u00e0 di ritornare a una quotidianit\u00e0 pi\u00f9 libera. Resta per\u00f2 fondamentale mantenere saldo il rapporto con il medico, che rappresenta il punto di riferimento essenziale per garantire sicurezza, continuit\u00e0 e attenzione a ogni cambiamento nel percorso terapeutico".\u00a0—salutewebinfo@adnkronos.com (Web Info)<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
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