(Adnkronos) – Per Ucb Pharma, azienda biofarmaceutica globale con una lunga esperienza nelle neuroscienze e nelle malattie immunologiche, il mese di giugno rappresenta un'occasione simbolica, ma concreta, per riaffermare il proprio impegno nelle malattie rare, un ambito in cui le necessit\u00e0 terapeutiche rimangono in gran parte insoddisfatte e l'attenzione istituzionale e sociale \u00e8 spesso insufficiente. Giugno \u00e8 segnato infatti da alcune importanti giornate di sensibilizzazione dedicate a patologie rare su cui Ucb \u00e8 attivamente impegnata, ricorda l'azienda: il 2 giugno si \u00e8 celebrata la Giornata mondiale della miastenia gravis, il 17 giugno il Cdkl5 Awareness Day e il 23 giugno la Giornata internazionale della sindrome di Dravet. Date che sottolineano come l'intero mese rappresenti un momento chiave per richiamare l'attenzione pubblica e rinnovare lo slancio nella ricerca e nell'accesso a cure innovative.\u00a0Le malattie rare al centro dell'attivit\u00e0 di Ucb includono la sindrome di Dravet, la sindrome di Lennox-Gastaut, l'encefalopatia da deficit di Cdkl5, la miastenia gravis e la TK2d, una malattia mitocondriale ultra-rara. Si tratta prevalentemente di patologie neurologiche e immunologiche spesso definite 'orfane', non solo per la loro bassa prevalenza, ma anche per la scarsit\u00e0 di opzioni terapeutiche efficaci e di percorsi strutturati di presa in carico. Nel caso della sindrome di Dravet, una grave forma di epilessia a esordio infantile, Ucb – riporta una nota – ha reso disponibili soluzioni terapeutiche innovative e strumenti di monitoraggio che consentono una valutazione dell\u2019efficacia nel tempo e nella vita reale. Questa patologia, resistente ai trattamenti tradizionali, \u00e8 accompagnata da disturbi cognitivi, comportamentali e motori persistenti fino all\u2019et\u00e0 adulta e richiede approcci terapeutici complessi, spesso basati su politerapie. L'obiettivo \u00e8 migliorare il controllo delle crisi epilettiche e, di conseguenza, la qualit\u00e0 della vita dei pazienti e delle loro famiglie.\u00a0In questo caso, l'impegno di Ucb si estende anche al supporto di progettualit\u00e0 istituzionali di rilievo nazionale, come il progetto DEEstrategy, parte del Piano nazionale malattie rare 2023\u20132027. L'iniziativa mira a migliorare la presa in carico delle encefalopatie epilettiche e dello sviluppo – come appunto le sindromi di Dravet, Lennox-Gastaut e Cdkl5 – attraverso una programmazione strutturata dei percorsi di cura. I suoi obiettivi comprendono la transizione dei pazienti dall'et\u00e0 pediatrica a quella adulta, il potenziamento dei servizi socioassistenziali e l'impiego della telemedicina, per garantire continuit\u00e0 e accessibilit\u00e0 anche nei territori meno serviti. In quest'ottica Ucb \u00e8 anche impegnata nello sviluppo di una terapia per l'encefalopatia epilettica da deficit di Cdkl5, una malattia rara a esordio neonatale, caratterizzata da crisi epilettiche farmaco-resistenti, grave disabilit\u00e0 cognitiva e assenza di linguaggio. L'obiettivo \u00e8 estendere l'indicazione di una molecola gi\u00e0 approvata per altre forme di epilessia, offrendo una nuova possibilit\u00e0 terapeutica a bambini oggi privi di alternative.\u00a0Anche nella miastenia gravis, malattia autoimmune rara che pu\u00f2 coinvolgere i muscoli respiratori e compromettere significativamente la quotidianit\u00e0, Ucb ha assunto un ruolo di primo piano, con un portafoglio terapeutico innovativo che agisce su diversi meccanismi fisiopatologici. L'azienda – prosegue la nota – promuove una gestione integrata e personalizzata della patologia, che accompagni i pazienti lungo tutto il percorso di cura. Un esempio concreto di questo approccio \u00e8 il progetto 'Alleanza pugliese per la miastenia gravis', una rete integrata tra specialisti, associazioni di pazienti, servizi sanitari e istituzioni, nata per garantire diagnosi tempestive, presa in carico multidisciplinare e continuit\u00e0 terapeutica a circa 800 persone affette in Puglia. Il progetto, sostenuto in modo non condizionante da Ucb, si propone come modello replicabile in altre regioni, dimostrando come la sinergia tra pubblico e privato possa generare soluzioni concrete a bisogni ancora disattesi. \u00a0La rilevanza clinica e socioeconomica della miastenia gravis \u00e8 stata recentemente messa in evidenza anche da uno studio di farmaco-economia pubblicato su 'Farmeconomia. Health Economics and Therapeutic Pathways', che ha documentato come i costi diretti annui per paziente siano fino a 6 volte superiori rispetto alla popolazione generale, a causa soprattutto dei ricoveri ospedalieri. Un dato che sottolinea l'urgenza di approcci gestionali pi\u00f9 sostenibili e centrati sulla persona. Tra le aree di ricerca pi\u00f9 avanzate figura inoltre la TK2d, una patologia mitocondriale ultra-rara dovuta al deficit dell'enzima timidina chinasi 2. La malattia provoca una grave carenza energetica cellulare che compromette progressivamente funzioni vitali come la deambulazione, la respirazione e la deglutizione. Ucb \u00e8 attualmente impegnata nello sviluppo di una terapia sperimentale che potrebbe modificare il decorso di questa condizione. \u00a0Alla base di questo impegno c'\u00e8 una visione centrata sulle persone, non solo sulle patologie. "Molte malattie rare sono tuttora prive di trattamenti e rappresentano una sfida spesso ignorata dalla ricerca e dal sistema salute – dichiara Federico Chinni, amministratore delegato di Ucb Pharma Italia – Abbiamo scelto con coraggio di occuparci di queste patologie, consapevoli della responsabilit\u00e0 che comporta, per fare realmente la differenza nella vita di chi convive con queste condizioni. L'approccio di Ucb \u00e8 orientato alla personalizzazione delle cure, grazie all'integrazione tra ricerca genetica, sviluppo clinico e tecnologie digitali, con l'obiettivo di rendere sempre pi\u00f9 efficaci e su misura gli interventi terapeutici. Accanto all'innovazione scientifica, l'azienda promuove un dialogo continuo con medici, associazioni di pazienti e istituzioni, nella convinzione che solo la collaborazione possa generare soluzioni realmente centrate sulle esigenze delle persone. Chi convive con una malattia rara affronta un percorso spesso lungo, complesso e solitario. Per questo Ucb continua a investire nella conoscenza, nella cura e nella centralit\u00e0 del paziente, affinch\u00e9 l'innovazione non sia solo farmacologica, ma anche culturale e sociale". \u00a0—salutewebinfo@adnkronos.com (Web Info)<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
(Adnkronos) – Per Ucb Pharma, azienda biofarmaceutica globale con una lunga esperienza nelle neuroscienze e nelle malattie immunologiche, il mese di giugno rappresenta un'occasione simbolica, ma concreta, per riaffermare il proprio impegno nelle malattie...<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":97911,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[2,3],"class_list":["post-97910","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-senza-categoria","tag-adnkronos","tag-ultimora"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.telelaser.it\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/97910","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.telelaser.it\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.telelaser.it\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.telelaser.it\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.telelaser.it\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcomments&post=97910"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.telelaser.it\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/97910\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.telelaser.it\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/media\/97911"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.telelaser.it\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fmedia&parent=97910"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.telelaser.it\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcategories&post=97910"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.telelaser.it\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Ftags&post=97910"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}