(Adnkronos) – \u201cIn questa nuova fase della malattia dopo l\u2019avvento di nuovi medicinali vediamo dei bambini e dei ragazzi che crescono in maniera diversa, vediamo dei quadri clinici nuovi, ma restano dei punti che possono essere migliorati \u2013 lo dichiara Eugenio Mercuri, direttore dell\u2019Unit\u00e0 operativa di Neuropsichiatria infantile del Policlinico Agostino Gemelli \u2013 Universit\u00e0 Cattolica del Sacro Cuore di Roma \u2013. La terapia genica che fino a questo momento era disponibile solo per bambini di et\u00e0 e peso estremamente piccoli ora \u00e8 in sperimentazione la somministrazione per via intratecale, direttamente nel midollo, che permetterebbe di dare dosi pi\u00f9 piccole rispetto la via endovenosa. In Italia abbiamo istituito il registro Ismac, riuscendo a raccogliere dati per capire cosa \u00e8 successo dal 2016 quando \u00e8 stato disponibile il primo farmaco, ad oggi sappiamo che la sopravvivenza \u00e8 superiore al 90% oltre due anni\u201d.<\/p>\n