(Adnkronos) – L'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha recentemente ampliato la rimborsabilit\u00e0, da parte del Servizio sanitario nazionale, di emicizumab. L\u2019anticorpo bispecifico diretto al fattore IXa e al fattore X, gi\u00e0 approvata per l\u2019emofilia A grave con e senza inibitori del fattore VIII, fornir\u00e0 ora anche una pratica ed efficace opzione di trattamento profilattico alle persone affette da emofilia A moderata (FVIII\u22651% e \u22645%) con fenotipo emorragico severo. \u00a0L\u2019emofilia A – si legge in una nota diffusa da Roche – \u00e8 una grave patologia ereditaria che colpisce in tutto il mondo circa 900 mila persone, delle quali circa il 14% presenta una forma moderata della malattia. Se da un lato il trattamento e la cura dei soggetti affetti da emofilia A grave sono ben consolidati, dall\u2019altro vi sono meno informazioni e indicazioni sulla profilassi dell\u2019emofilia A moderata. Inoltre, la gravit\u00e0 dell\u2019emofilia A \u2013 tradizionalmente misurata in base ai livelli di fattore VIII di un individuo \u2013 non sempre riflette adeguatamente il rischio di sanguinamento. Di conseguenza, molte persone affette da emofilia A moderata potrebbero non ricevere trattamenti profilattici idonei e presentare un carico clinico peggiorato. Circa l\u201985% delle persone affette da emofilia A moderata segnala sanguinamenti entro una certa et\u00e0, e una su 3 presenta sintomi articolari a lungo termine che spesso richiedono un intervento chirurgico, incidendo sensibilmente sulla qualit\u00e0 della vita.\u00a0\u201cI risultati dello studio\u201d di registrazione \u201cHaven 6 – spiega Giancarlo Castaman, direttore dell\u2019Unit\u00e0 di Malattie emorragiche Aou Careggi di Firenze – hanno dimostrato l\u2019efficacia e la sicurezza di emicizumab anche nei pazienti con emofilia A moderata, e ci\u00f2 ha permesso di estendere i benefici di questo trattamento a un gruppo di pazienti con forma moderata che, fino ad ora, non poteva disporre di una opzione terapeutica parimenti efficace e meno invasiva. Tale progresso rappresenta una risposta concreta a un\u2019importante esigenza clinica ancora insoddisfatta\u201d. A tale proposito, "siamo lieti della decisione positiva dell'autorit\u00e0 regolatoria sulla rimborsabilit\u00e0 a carico del Ssn di emicizumab per un'ulteriore indicazione terapeutica – afferma Anna Maria Porrini, Medical Department Head di Roche Italia – Anche le persone affette da emofilia A moderata con fenotipo emorragico severo possono avere emorragie che possono incidere sulla loro qualit\u00e0 della vita. Rinnoviamo cos\u00ec il nostro impegno nel fornire soluzioni terapeutiche che possano essere di utilit\u00e0 alle persone con emofilia A che necessitano di trattamento".\u00a0L\u2019approvazione della rimborsabilit\u00e0 di Aifa segue la decisione dell\u2019Agenzia europea (Ema) che si basa sui risultati dello studio di fase III Haven 6, nel corso del quale emicizumab ha dimostrato un efficace controllo del sanguinamento e un profilo di sicurezza favorevole nei soggetti affetti da emofilia A non grave, senza inibitori del fattore VIII, per i quali era clinicamente indicata la profilassi. La decisione si \u00e8 basata anche su dati provenienti dalla pratica clinica (real-world). Emicizumab \u00e8 stato valutato in uno dei pi\u00f9 vasti programmi di studi clinici su soggetti affetti da emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII, inclusi 8 studi di fase III. Oggi emicizumab \u00e8 approvato, a livello globale, come opzione di trattamento profilattico per le persone affette da emofilia A con inibitori del fattore VIII in pi\u00f9 di 110 paesi e per le persone senza inibitori del fattore VIII in oltre 100 paesi. \u00a0La sua approvazione ha segnato un importante progresso nella gestione dell'emofilia A, offrendo nuove prospettive e miglioramenti nella qualit\u00e0 della vita di molti pazienti. L\u2019approvazione di emicizumab in Italia rappresenta una svolta significativa per la comunit\u00e0 emofilica, consentendo un accesso pi\u00f9 ampio a trattamenti innovativi e migliorando la gestione della malattia a lungo termine.\u00a0\u201cAccogliamo con soddisfazione la decisione di Aifa di estendere la rimborsabilit\u00e0 di emicizumab anche ai pazienti con emofilia A moderata e fenotipo emorragico severo – conclude Cristina Cassone, presidente della Federazione delle associazioni emofilici (FedEmo) – Questa decisione apre a nuove possibilit\u00e0 di cura per chi convive con questa patologia anche nella forma moderata e segna una svolta nel miglioramento della qualit\u00e0 di vita per una fascia sempre pi\u00f9 estesa dei nostri pazienti\u201d.\u00a0—salutewebinfo@adnkronos.com (Web Info)<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
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