(Adnkronos) – La revoca da parte della Commissione europea, su indicazione dell'Ema, di una terapia come l'acido obeticolico per i pazienti con colangite biliare primitiva "semplicemente in base al dato di un trial" inficiato da problemi statistici "mostra la reale problematica sul percorso regolatorio dei farmaci per questa" e, in generale, per tutte "le malattie rare su cui si rischia di fare lo stesso errore". L'autorizzazione all'impiego "di un farmaco per malattia rara deve avere un altro percorso", tenendo conto "dei dati real world". Lo ha detto Vincenza Calvaruso, segretario nazionale Aisf, Associazione italiana per lo studio del fegato, questa mattina partecipando a un incontro con la stampa organizzato da Omar, Osservatorio malattie rare, in collaborazione con Amaf Aps Ets – Associazione malattie autoimmuni del fegato e Associazione EpaC Ets e con il contributo non condizionante di Advanz Pharma, a ridosso della Giornata mondiale di sensibilizzazione Cbp, che si \u00e8 celebrata l'8 settembre.\u00a0Nelle malattie rare "\u00e8 difficile fare trial simili a quelli per le patologie ad alta prevalenza – continua Calvaruso – Non possiamo chiedere esattamente lo stesso percorso e gli stessi tempi. Il percorso" regolatorio "di un farmaco per patologia rara deve tenere conto di altre informazioni perch\u00e9 \u00e8 difficile fare gli arruolamenti a lungo termine nei trial registrativi ed \u00e8 difficile ipotizzare dei trial estremamente lunghi di 5-6 anni come, in questo caso, per il Cobalt. L'arrivo sul mercato di un farmaco che ha gi\u00e0 superato la fase registrativa – come l'acido obeticolico nello studio Cobalt – porta il clinico e i pazienti a non poter accettare la possibilit\u00e0 di poter essere in un gruppo placebo: \u00e8 difficile anche dal punto di vista etico". C'\u00e8 poi da considerare che anche "l'arruolamento, in caso di malattie rare, \u00e8 complesso proprio per la numerosit\u00e0 dei pazienti, che non \u00e8 molto elevata". \u00a0E' paradossale, rimarca l'esperta, "che un farmaco possa essere revocato in termini di commerciabilit\u00e0 sulla base di un trial, il Cobalt appunto, che ha avuto una serie di bias. E questo problema – precisa – si pu\u00f2 manifestare anche per altre malattie rare, frenando la ricerca e l'investimento delle aziende. Per questo, in generale, nel protocollo per la registrazione di farmaci per malattie rare vanno inseriti i dati di real word. I dati di questi studi mostrano quello che il Cobalt non \u00e8 riuscito a dimostrare. Sono dati clinici da considerare, soprattutto nella decisione della revoca un farmaco di seconda linea, specie in assenza di alternativa. Tutto va regolarizzato in maniera adeguata perch\u00e9 si rischia che i pazienti restino senza trattamento. Questo ha un impatto su tutte le malattie rare. Serve – conclude – una modifica a livello regolatorio".\u00a0—salutewebinfo@adnkronos.com (Web Info)<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
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