(Adnkronos) – Un farmaco 'spazzino', che ha il compito di eliminare dai tessuti gli accumuli anomali di proteine causati dall'amiloidosi e che possono danneggiare gli organi, il cuore in questo caso. Una terapia che si basa su un cambio di strategia rispetto alle cure standard per questa patologia e che Oliviero Toscani – il fotografo che ieri ha rivelato di soffrirne nella forma wilde type (senile) – sta testando, insieme alle cure tradizionali, in un trial sperimentale. Lo spiega all'Adnkronos Salute Michele Emdin, docente di Cardiologia alla Scuola Sant\u2019Anna di Pisa e direttore del dipartimento Cardiotoracico della Fondazione Monasterio, che ha in cura Toscani. \u00a0Per comprendere il meccanismo che si sta testando con il nuovo medicinale Emdin ricorda come si struttura la malattia. "La catena che porta alla amiloidosi – precisa – cio\u00e8 alla deposizione di una proteina anomala in un organo, in questo caso nel cuore, parte da una alterazione genetica che poi si traduce nella presenza di una proteina 'malata' nel sangue, che si degrada formando i 'mattoni' delle amiloidi che poi vanno a depositarsi nell'organo. Ogni anello della catena \u00e8 un bersaglio terapeutico. I farmaci attualmente in commercio agiscono sulla trascrizione proteica o sulla stabilizzazione della proteina". \u00a0In questo momento, per\u00f2, si stanno sviluppando diverse 'strade' nella ricerca su questa patologia, con la possibilit\u00e0 di mettere a punto strumenti terapeutici alternativi o integrativi. "Tra questi ci sono i farmaci che rimuovono la proteina dall'organo, i cosiddetti depleters", spiega.\u00a0Nel prossimo futuro, inoltre, "ci sono protocolli che prevedono l'editing genetico, cio\u00e8 la modificazione del gene malato che produce la proteina anomala e che permetter\u00e0 grandi passi avanti". Il centro "che dirigo e che \u00e8 specializzato nella diagnosi, nella terapia e nella ricerca sulla malattia – prosegue Emdin – ha l'obiettivo di fornire al singolo paziente, ma anche alla popolazione di pazienti in generale, ogni nuovo strumento terapeutico. E nel pi\u00f9 breve tempo possibile. Partecipare a una sperimentazione, quindi, vuol dire avere la possibilit\u00e0 di utilizzare un farmaco che ha un'elevata probabilit\u00e0 di essere efficace, anni prima che venga immesso in commercio. In questo caso parliamo di molecole sinergiche alle terapie standard".\u00a0Come le altre sperimentazioni, il trial in cui \u00e8 arruolato Toscani ha la durata di circa un anno. In generale sono testati "farmaci innovativi – evidenzia l'esperto – che aumentano l'efficacia della cura in termini di impatto sulla qualit\u00e0 e l'aspettativa di vita del paziente. Testare un nuovo farmaco – conclude – rappresenta un cammino comune tra ricercatori e pazienti, che non sono affatto cavie perch\u00e9 hanno con l'equipe un rapporto di collaborazione e sono liberi di scegliere in qualsiasi fase. Penso che si debba guardare alla ricerca di nuove terapie come a una metodologia che d\u00e0 nuove speranze, in particolare nelle malattie rare. L'adesione di un paziente a un progetto di studio di questo genere avviene con un consenso informato assoluto. E d\u00e0 al paziente una grande opportunit\u00e0 di cura".\u00a0\u00a0—cronacawebinfo@adnkronos.com (Web Info)<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
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