(Adnkronos) – L\u2019Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilit\u00e0 di due terapie cellulari Car-T da impiegare in oncoematologia. Si tratta di idecabtagene vicleucel (ide-cel), prima e unica terapia cellulare con Car-T per il mieloma multiplo, un tumore del sangue che ha origine nel midollo osseo in pazienti adulti con malattia recidivante e refrattaria che abbiano gi\u00e0 ricevuto almeno tre precedenti terapie, inclusi un agente immunomodulatore, un inibitore del proteasoma e un anticorpo anti-CD38 e che abbiano dimostrato progressione di malattia durante l\u2019ultimo trattamento. Come evidenziato nello studio KarMMa, pubblicato sul \u2018New England Journal of Medicine\u2019, il tasso di risposta globale era del 73% e completa nel 33% dei pazienti rispettivamente per una durata mediana di 10,7 e 19 mesi. \u00a0Aifa, inoltre, ha approvato la rimborsabilit\u00e0 della Car-T lisocabtagene maraleucel (liso-cel) nei pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (Dlbcl), linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (Pmbcl) e linfoma follicolare di grado 3B (Fl3B) in recidiva o refrattari al trattamento dopo due o pi\u00f9 linee di terapia sistemica. Nello studio Transcend Nhl 001, pubblicato su \u2018The Lancet\u2019, liso-cel ha indotto una risposta obiettiva superiore al 50% nel 73% dei pazienti con un 53% di remissioni complete. La durata mediana della risposta nei pazienti che hanno raggiunto la risposta completa \u00e8 stata di 26,1 mesi. Inoltre liso-cel ha dimostrato un profilo di tossicit\u00e0 estremamente favorevole.\u00a0Le nuove prospettive aperte dall\u2019approvazione di Aifa nella cura di queste neoplasie ematologiche sono approfondite oggi in una conferenza stampa a Roma, promossa da Bristol Myers Squibb. Ogni anno, in Italia, sono stimati circa 5.800 nuovi casi di mieloma multiplo. \u201c\u00c8 una malattia tipica dell\u2019anziano, l\u2019et\u00e0 media alla diagnosi, infatti, \u00e8 pari a circa 70 anni \u2013 afferma Michele Cavo, Direttore dell\u2019Istituto di Ematologia \u2018L A Ser\u00e0gnoli\u2019, Irccs S. Orsola-Malpighi, Universit\u00e0 degli Studi di Bologna e professore ordinario di Ematologia presso la stessa Universit\u00e0 – In circa un terzo dei casi la patologia pu\u00f2 esordire senza sintomi mentre, nei restanti due terzi, i dolori ossei associati alla patologia scheletrica sono i sintomi pi\u00f9 comuni. La malattia tende a recidivare frequentemente – continua Cavo – la durata della risposta alla terapia e l\u2019aspettativa di vita tendono a ridursi ad ogni successiva linea di trattamento. In particolare, per i pazienti che hanno effettuato 3 precedenti linee di terapia comprensive di un inibitore del proteasoma, un immunomodulatore, ed un anticorpo monoclonale anti-CD38, la mediana di sopravvivenza \u00e8 stata storicamente pari a 6-11 mesi. Ide-cel, la prima e unica Car-T rimborsata in Italia per il mieloma multiplo, \u00e8 una terapia a base di cellule T autologhe geneticamente modificate per esprimere un recettore chimerico (Car) che riconosce in maniera mirata l\u2019antigene di maturazione delle cellule B (Bcma), espresso sulla superficie di plasmacellule normali e maligne\u201d. \u00a0Ide-cel ha ottenuto la rimborsabilit\u00e0 sulla base dei risultati dello studio KarMMa, \u201cche ha arruolato 128 pazienti con mieloma multiplo recidivato\/refrattario che avevano ricevuto almeno 3 precedenti linee di terapia – spiega il professore – Il trattamento con ide-cel ha dimostrato risposte veloci, profonde e durature, anche in pazienti pesantemente pretrattati e con caratteristiche di malattia ad alto rischio. I dati aggiornati a 24,8 mesi dello studio KarMMa hanno evidenziato una sopravvivenza globale mediana pari a 24,8 mesi, un valore di almeno 3 volte superiore rispetto ai risultati finora ottenuti con i trattamenti standard\u201d. \u00a0Anche nei linfomi non Hodgkin (Nhl), che ogni anno colpiscono oltre 14 mila persone in Italia, le terapie cellulari cambiano la pratica clinica. In particolare, i passi avanti riguardano il linfoma diffuso a grandi cellule B, una forma aggressiva caratterizzata dalla rapida crescita dei linfociti B, ma anche il linfoma primitivo del mediastino e i linfomi follicolari di grado 3B. I linfomi a grandi cellule B rappresentano un terzo dei casi di linfoma non Hodgkin e sono la variante con maggiore incidenza. \u201cI sintomi pi\u00f9 frequenti alla diagnosi sono sia l\u2019ingrossamento dei linfonodi in sedi superficiali o profonde, ma anche viscerali determinando spesso una grave compromissione della funzionalit\u00e0 d\u2019organo \u2013 illustra Armando Santoro, direttore del Cancer Center e responsabile dell\u2019Unit\u00e0 operativa di Oncologia medica ed Ematologia, Irccs Humanitas Research Hospital di Rozzano, Milano – La malattia \u00e8 molto aggressiva, ma si hanno oggi buone possibilit\u00e0 di cura con guarigione in oltre il 50% dei casi con i nuovi trattamenti di prima linea. purtroppo per i pazienti che recidivano o che non ottengono una risposta alle terapie iniziali, le opzioni di cura finora sono state limitate\u201d. \u00a0Liso-cel \u201c\u00e8 una terapia cellulare Car -T anti Cd19, una nuova opzione nel linfoma a grandi cellule B recidivante o refrattario dopo almeno due precedenti terapie, che offre un trattamento potenzialmente curativo a pazienti con prognosi fortemente negativa \u2013 sottolinea Santoro – Lo studio Transcend Nhl 001 ha incluso 270 pazienti trattati con liso-cel. Tre su quattro hanno ottenuto una risposta, un risultato davvero importante. Circa il 50%, inoltre, ha raggiunto una risposta completa. Si tratta di un risultato molto importante, anche perch\u00e9 questa cura \u00e8 caratterizzata da un\u2019elevata tollerabilit\u00e0, con un impatto positivo sulla qualit\u00e0 di vita\u201d. Lo studio ha incluso anche pazienti con linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B, un raro sottotipo di Nhl che si presenta sempre pi\u00f9 spesso negli adolescenti e nei giovani adulti, e pazienti con linfoma follicolare di grado 3B, una forma aggressiva di Nhl. \u00a0\u201cAil, da 55 anni, \u00e8 al fianco dei pazienti ematologici, supportando la ricerca scientifica per migliorare la loro qualit\u00e0 e aspettativa di vita, affiancandoli in tutte le fasi della malattia, dalla diagnosi al tempo di cura, spesso lungo e faticoso – ricorda Giuseppe Toro, presidente nazionale Associazione italiana contro leucemie, linfomi e mieloma – Per questo, l\u2019approvazione della rimborsabilit\u00e0 da parte di Aifa delle prime terapie Car-T nel mieloma multiplo e nel linfoma diffuso a grandi cellule B ci rende fiduciosi. Le Car-T sono il risultato di anni di ricerca scientifica e dello straordinario lavoro svolto nei laboratori e nella pratica clinica e costituiscono oggi la punta di diamante dell\u2019immunoterapia. Ail nasce assieme ai primi reparti di ematologia, con lo scopo di finanziare la ricerca scientifica e lo sviluppo di centri specializzati su tutto il territorio nazionale. Nel tempo l\u2019associazione – prosegue Toro – \u00e8 riuscita a creare una solida rete di sostegno e assistenza, diventando un punto di riferimento per l\u2019ematologia e per i pazienti. Uno degli obiettivi di Ail \u00e8 sensibilizzare e informare l\u2019opinione pubblica, aggiornare i pazienti e i caregiver sulle pi\u00f9 recenti terapie disponibili e diffondere una maggiore conoscenza delle patologie; e quindi, anche sulle Car-T, continueremo a informare e ad accompagnare i pazienti, affinch\u00e9 nessuno si senta mai solo nell\u2019affrontare la malattia e i percorsi di cura\u201d.\u00a0A tale proposito, Cosimo Paga, Executive Country Medical Director, Bristol Myers Squibb commenta: \u201cStiamo continuando a trasformare lo scenario terapeutico in ematologia, sviluppando farmaci che offrano un cambio di paradigma. Siamo stati pionieri nelle terapie cellulari e siamo impegnati in quella che possiamo definire \u2018l\u2019immunoterapia personalizzata\u2019, in cui si utilizzano le cellule del singolo paziente, in particolare i linfociti, per contrastare lo sviluppo e la diffusione del tumore. Bristol Myers Squibb – precisa – \u00e8 l\u2019unica azienda con due terapie cellulari approvate, nel mieloma multiplo e nel linfoma a grandi cellule B, dimostrando importanti investimenti in ricerca e sviluppo nel settore e un forte posizionamento al centro dell\u2019ecosistema dell\u2019innovazione. Abbiamo potenziato la nostra capacit\u00e0 produttiva con la costruzione del nostro quinto centro di produzione di terapie cellulari all\u2019avanguardia nonch\u00e9 il primo in Europa, a Leiden nei Paesi Bassi. Inoltre, recentemente, abbiamo stipulato un accordo globale con Cellares, per migliorare l\u2019efficienza e ridurre i tempi di produzione delle terapie Car-T. L\u2019accordo con Cellares \u00e8 il passo pi\u00f9 recente a sostegno della nostra strategia globale per sbloccare il pieno potenziale delle Car-T e fornire trattamenti trasformativi al maggior numero di pazienti, il pi\u00f9 rapidamente possibile. La collaborazione – conclude Paga – rafforza le nostre attuali capacit\u00e0 di produzione interna, fornendoci l\u2019accesso alla prima piattaforma di produzione di terapie cellulari end-to-end completamente automatizzata\u201d.\u00a0—salutewebinfo@adnkronos.com (Web Info)<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
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