(Adnkronos) –
\nVia libera dell'Agenzia europea del farmaco Ema al daraxonrasib per il tumore al pancreas metastatico. Il farmaco pi\u00f9 atteso dalla comunit\u00e0 dei pazienti – numerose le storie di cronaca che raccontano di viaggi della speranza verso gli Usa per poter ricevere la terapia, approvata in agosto dalla Fda – ha ricevuto il parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Ema, che ne ha raccomandato il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio (Aic) nell'Unione europea. Daraxonrasib (Rasonque*), ricorda l'ente regolatorio Ue, \u00e8 un trattamento orale destinato ad adulti affetti da adenocarcinoma pancreatico metastatico e gi\u00e0 sottoposti ad almeno un trattamento precedente. \u00a0Il parere espresso dal Chmp – spiega l'Ema – rappresenta una tappa intermedia nel percorso che porter\u00e0 il Rasonque a essere disponibile per i pazienti. Sar\u00e0 ora trasmesso alla Commissione europea, che accelerer\u00e0 l'iter decisionale per il rilascio di un'Aic valida in tutta l'Unione europea. Una volta ottenuta l'autorizzazione, le decisioni in merito a prezzo e rimborso saranno demandate ai singoli Stati membri, che valuteranno il ruolo o l'impiego del farmaco all'interno del proprio sistema sanitario nazionale.\u00a0"Per le persone affette da adenocarcinoma pancreatico metastatico la cui malattia \u00e8 peggiorata dopo un trattamento pregresso – si legge in una nota dell'Ema – le opzioni terapeutiche sono limitate e la prognosi \u00e8 infausta. Data la gravit\u00e0 della patologia, la limitata efficacia e la notevole tossicit\u00e0 della chemioterapia standard, sussiste la necessit\u00e0 di disporre di migliori opzioni terapeutiche per questi pazienti. La raccomandazione giunge al termine di una revisione a fasi dei dati relativi a Rasonque; il farmaco era stato infatti individuato, nell'ambito del progetto 'Cancer Medicines Pathfinder' dell'Ema, come una terapia ad alta priorit\u00e0 in grado di rispondere a un bisogno medico non ancora soddisfatto. La revisione a fasi ha consentito al Chmp di avviare la valutazione con diversi mesi di anticipo rispetto alla prevista presentazione della domanda completa.\u00a0Nel corso del processo, iniziato all'inizio di luglio 2026, il comitato ha esaminato i dati (relativi a qualit\u00e0, aspetti non clinici e clinici) per fasi, man mano che venivano trasmessi dall'azienda. Tale approccio ha ridotto i tempi di valutazione a meno di 150 giorni, garantendo al contempo il rispetto degli standard di qualit\u00e0, sicurezza ed efficacia. Per confronto, una procedura di valutazione standard pu\u00f2 richiedere fino a 210 giorni effettivi e, solitamente, una durata complessiva di circa 1 anno, includendo i tempi necessari all'azienda per rispondere agli eventuali quesiti".\u00a0"L'esperienza maturata con la revisione a fasi di Rasonque – sottolinea l'agenzia regolatoria europea – contribuir\u00e0 a definire l'attuazione e un pi\u00f9 ampio ricorso a tale modalit\u00e0 di valutazione nel quadro della nuova normativa farmaceutica dell'Ue. In questo contesto, la revisione a fasi si configura come uno strumento volto a rendere la valutazione dei farmaci pi\u00f9 agile e snella, favorendo, in ultima analisi, un accesso pi\u00f9 rapido dei pazienti a terapie promettenti".\u00a0Guardando al futuro, dunque, "l'Ema, in accordo con il Chmp, prender\u00e0 in considerazione l'inclusione di altri farmaci in fase di sviluppo in un processo di revisione graduale, qualora tale approccio risulti fattibile e idoneo ad accelerare la valutazione. La decisione sar\u00e0 presa caso per caso, valutando se il farmaco sia in grado di rispondere a un bisogno medico non soddisfatto e se rivesta un interesse significativo per la salute pubblica, in particolare in termini di innovazione terapeutica". \u00a0\u00a0Il principio attivo di Rasonque, daraxonrasib – descrive l'Ema – \u00e8 un inibitore di Ras. Le proteine Ras sono coinvolte nei processi di crescita e sopravvivenza cellulare. Nell'adenocarcinoma pancreatico alcune mutazioni del gene Ras mantengono tali proteine costantemente attive, determinando una proliferazione incontrollata delle cellule tumorali. Il daraxonrasib agisce legandosi a una proteina chiamata ciclofillina A, formando un complesso che si aggancia alle proteine Ras e ne blocca l'attivit\u00e0. Ci\u00f2 determina la morte delle cellule tumorali e rallenta la crescita del cancro.\u00a0Il Rasonque \u00e8 stato studiato nell'ambito di una sperimentazione multinazionale di fase 3, in aperto, che ha coinvolto 500 pazienti affetti da adenocarcinoma pancreatico metastatico, la cui malattia era peggiorata in seguito a un precedente trattamento sistemico. Di questi pazienti, il 92% presentava una mutazione Ras G12 confermata, categoria che include le mutazioni Ras pi\u00f9 comuni associate a questa patologia. I pazienti trattati con Rasonque hanno registrato una sopravvivenza mediana di 12,4 mesi, rispetto ai 6,7 mesi di coloro che sono stati sottoposti a chemioterapia. Inoltre, il tempo mediano trascorso senza un peggioramento della malattia \u00e8 stato di 7,2 mesi con Rasonque, contro i 3,6 mesi con la chemioterapia. Gli effetti indesiderati pi\u00f9 comuni riscontrati con Rasonque sono stati diarrea, eruzioni cutanee, stomatite (infiammazione della mucosa orale), nausea e vomito.\u00a0
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