(Adnkronos) – "Alexion \u00e8 un'azienda pioniera nelle malattie rare da oltre trent'anni. L'impegno non \u00e8 soltanto di ricerca, non \u00e8 solo portare delle soluzioni terapeutiche, cosa che stiamo facendo in maniera concreta da sempre, ma \u00e8 anche ascolto della comunit\u00e0, delle persone che vivono con una malattia rara e portare soluzioni innovative che vanno oltre il valore del farmaco. Nell'ambito di lipasi acida lisosomiale, una malattia ultra rara, oggi \u00e8 una data importante perch\u00e9 portiamo la disponibilit\u00e0 del farmaco per le persone che ne hanno necessit\u00e0, ma non ci fermiamo qui: oggi \u00e8 soltanto l'ultimo tassello di un percorso". Lo ha detto Luca Bardoscia, direttore medico Alexion AstraZeneca Rare Disease, oggi a Milano all'incontro con la stampa organizzato da Alexion, biofarmaceutica del gruppo AstraZeneca, per il lancio in Italia di sebelipase alfa, terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento di pazienti di tutte le et\u00e0 affetti da deficit di lipasi acida lisosomiale (Lal-D). \u00a0"Il percorso – ha ricordato Bardoscia – nasce pi\u00f9 di 10 anni fa, periodo in cui siamo stati in grado di lanciare un registro di malattie che ci ha dato la possibilit\u00e0 di raccogliere dati per comprendere meglio questa patologia ultra rara in un contesto internazionale, ma con la presenza di alcuni centri italiani. Siamo riusciti a raccogliere elementi di efficacia a lungo termine della nostra soluzione terapeutica per poter dare pi\u00f9 concretezza e pi\u00f9 solidit\u00e0 alle evidenze scientifiche a nostra disposizione". Quanto al lavoro e al supporto da parte di Alexion nei confronti di associazioni pazienti e comunit\u00e0 scientifiche, Barsoscia ha sottolineato che "l'ascolto \u00e8 sicuramente una parte molto importante, comincia tutto da l\u00ec nel caso di malattie ultra rare. Noi siamo solo un tassello del sistema che ruota intorno a una persona che vive con patologie simili, e in particolare nel deficit di lipasi acida lisosomiale l'interlocuzione con le associazioni dei pazienti e con le societ\u00e0 scientifiche \u00e8 ancora pi\u00f9 importante. Essere in grado di riuscire a cogliere quelle che sono le peculiarit\u00e0 della patologia e riuscire ad incastrare all'interno di un percorso di valore che va oltre la soluzione terapeutica \u00e8 fondamentale. In quest'ambito, tutto quello che ruota intorno alla awareness di una malattia rara, cos\u00ec come la conoscenza da parte del mondo clinico nel riconoscimento e nel porre la diagnosi differenziale di questa malattia, \u00e8 essenziale perch\u00e9 ridurre il ritardo diagnostico, o la diagnosi errata, significa miglioramento della qualit\u00e0 della vita del paziente, del contesto sociale che gli ruota intorno a 360 gradi e degli outcome clinici che lo stesso paziente si aspetta". \u00a0"Oggi rendiamo concretamente disponibile un servizio di SpeedRare che, attraverso la metodica hub-spoke, mette a disposizione un centro di rilevanza nazionale centralizzato nella conferma del sospetto diagnostico tramite la ricezione di campioni di sangue raccolti grazie ad un kit fornito dal servizio stesso, con una risposta al sospetto diagnostico entro 20 giorni dalla ricezione del campione. Questo \u00e8 un passo concreto per ridurre il ritardo diagnostico ed avere un impatto diretto sulla vita delle persone che vivono con questa patologia", ha concluso.\u00a0
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