(Adnkronos) – \u201cLa nuova formulazione terapeutica con risdiplam per via orale ha apportato un cambiamento davvero significativo nella vita di tutti i giorni, perfettamente in linea con l'obiettivo di favorire l'autonomia, l'indipendenza e il pieno reinserimento sociale della persona. Trattandosi di una cura da assumere quotidianamente, esiste un vincolo temporale, ma \u00e8 un farmaco che non richiede la conservazione a temperatura controllata, \u00e8 ben tollerato ed \u00e8 facilmente trasportabile in qualsiasi contesto, come ad esempio sul luogo di lavoro. Questo rende la persona molto pi\u00f9 svincolata dalla presenza fisica in ospedale\u201d. Lo spiega Valeria Sansone, professoressa dell'universit\u00e0 degli studi di Milano e direttrice del Centro clinico NeMo di Milano, in occasione dell\u2019evento 'Brunch & Science: parliamo di atrofia muscolare spinale – L\u2019evoluzione del trattamento della Sma: quando l\u2019innovazione apre la strada verso l\u2019indipendenza\u201d, promosso da Roche Italia oggi a Milano. La terapia orale in compresse \u201c\u00e8 un passo avanti notevole – osserva l'esperta – per una patologia cronica e progressiva, caratterizzata dalla costante degenerazione dei motoneuroni, che sono i neuroni che innervano i muscoli fornendo loro massa, forza e funzionalit\u00e0". \u00a0Le prospettive per un paziente adulto "sono ovviamente diverse rispetto a quelle di un neonato diagnosticato precocemente grazie ai newborn screening – spiega Sansone – Nell'adulto la disabilit\u00e0, intesa come presenza di limitazioni funzionali neuromotorie, \u00e8 gi\u00e0 consolidata a causa della perdita di motoneuroni gi\u00e0 avvenuta. Tuttavia, anche in questo contesto, le nuove opzioni terapeutiche permettono di rallentare la progressione della malattia, di stabilizzarla e, in alcuni casi, di ottenere persino dei piccolissimi miglioramenti funzionali. Un guadagno che potrebbe sembrare irrilevante a chi possiede una funzionalit\u00e0 motoria al 100%, ma per una persona con la Sma in et\u00e0 adulta pu\u00f2 tradursi in una maggiore autonomia. Il recupero di piccoli distretti muscolari o di funzioni minime – rimarca – pu\u00f2 consentire di svolgere attivit\u00e0 quotidiane, lavorative, scolastiche o sociali che altrimenti non sarebbero possibili. L'evoluzione \u00e8 dunque fondamentale: le aspettative devono senz'altro essere tarate sull'et\u00e0 e sulla condizione di partenza del paziente, ma rimangono complessivamente molto positive per l'intera comunit\u00e0 dei pazienti\u201d.\u00a0Tornando poi ai benefici della terapia orale, per Sansone \u201c \u00e8 cruciale che i pazienti siano comunque monitorati e controllati, cos\u00ec da valorizzare al meglio i benefici della terapia e gestire l'evoluzione della patologia. Essere pi\u00f9 autonomi e indipendenti \u00e8 fondamentale – conclude – ma la consapevolezza del percorso terapeutico deve sempre far parte di un'alleanza e di un lavoro di squadra con la struttura sanitaria\u201d.\u00a0
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