(Adnkronos) – C\u2019\u00e8 un prima e un dopo nella storia dell\u2019atrofia muscolare spinale (Sma). Fino a pochi anni fa, soprattutto nelle forme pi\u00f9 severe, una diagnosi significava confrontarsi con una patologia progressiva e con prospettive di vita di pochi anni. Oggi lo scenario \u00e8 profondamente diverso: le persone nate con la Sma possono diventare adulte, studiare, lavorare, costruire relazioni e immaginare il proprio futuro. E mentre evolve l\u2019innovazione terapeutica, cambiano anche le prospettive di vita, grazie a una gestione della patologia sempre pi\u00f9 compatibile con la quotidianit\u00e0. In questo percorso – informa una nota – si inserisce oggi la nuova formulazione di risdiplam in compresse, ora disponibile per i pazienti italiani, che si affianca alla soluzione orale in sciroppo e rappresenta un\u2019ulteriore evoluzione nella modalit\u00e0 di assunzione della terapia.\u00a0A rendere possibile questa trasformazione \u00e8 stato un percorso costruito nel tempo. Il progresso della ricerca e l\u2019arrivo di terapie in grado di modificare il decorso della malattia si sono accompagnati a una crescente capacit\u00e0 di fare rete tra comunit\u00e0 medico-scientifica, associazioni dei pazienti, istituzioni e azienda. \u00c8 cambiata la conoscenza della Sma, sono cambiate le possibilit\u00e0 terapeutiche e la capacit\u00e0 di diagnosticarla precocemente; soprattutto, \u00e8 cambiato il modo di gestire la patologia e di guardare alla persona che ci convive: non pi\u00f9 soltanto un paziente da trattare, ma una persona da accompagnare lungo un percorso di vita oggi pi\u00f9 lungo, articolato e ricco di prospettive. \u00c8 questa la nuova realt\u00e0 emersa durante il \u2018Brunch & Science: parliamo di Atrofia muscolare spinale \u2013 L\u2019evoluzione del trattamento della Sma: quando l\u2019innovazione apre la strada verso l\u2019indipendenza\u2019, promosso da Roche Italia. Un confronto tra comunit\u00e0 medico-scientifica, associazioni dei pazienti, istituzioni e azienda per raccontare non soltanto quanto sia cambiata la gestione della malattia, ma soprattutto quanto sia cambiata la vita di chi convive ogni giorno con la Sma. \u00a0\u201cLa Sma che vediamo oggi \u00e8 profondamente diversa da quella che conoscevamo in passato – spiega Valeria Sansone, professore di Neurologia dell\u2019Universit\u00e0 degli Studi di Milano e direttore clinico-scientifico, Centro clinico Nemo Milano – L\u2019innovazione terapeutica ci ha permesso di modificare la traiettoria della malattia e oggi seguiamo persone lungo fasi della vita che prima, soprattutto nelle forme pi\u00f9 severe, difficilmente riuscivamo a osservare. Questo ci pone davanti a una sfida nuova: non dobbiamo pi\u00f9 guardare soltanto alla malattia, ma alla persona nel suo intero percorso di vita\u201d. In questo nuovo scenario assume un valore centrale anche il concetto di stabilit\u00e0: preservare nel tempo quanto raggiunto e poter contare sulla continuit\u00e0 del percorso terapeutico significa creare le condizioni per una quotidianit\u00e0 pi\u00f9 programmabile, nella quale la malattia possa progressivamente lasciare maggiore spazio ai progetti di vita.\u00a0\u00a0\u201cNell'atrofia muscolare spinale, patologia cronica e progressiva – sottolinea Lorenzo Maggi, direttore Neurologia 4 \u2013 Neuroimmunologia e malattie neuromuscolari della Fondazione Irccs Istituto neurologico Carlo Besta, Milano – garantire la continuit\u00e0 del trattamento e il mantenimento dell'efficacia nel tempo \u00e8 fondamentale per preservare le capacit\u00e0 motorie e l'autonomia dei pazienti. La disponibilit\u00e0 di risdiplam in compresse, a parit\u00e0 di efficacia e sicurezza rispetto alla soluzione orale, rappresenta un'ulteriore opportunit\u00e0, soprattutto per gli adulti, semplificando la gestione quotidiana della terapia. La nuova formulazione offre vantaggi anche organizzativi per le strutture ospedaliere e amplia le possibilit\u00e0 di scelta in base alle esigenze individuali, nella prospettiva di una medicina sempre pi\u00f9 personalizzata e centrata sul paziente\u201d.\u00a0Il cambiamento diventa realmente comprensibile quando viene raccontato da chi vive ogni giorno con la Sma. \u201cI progressi della ricerca, insieme alla possibilit\u00e0 di riconoscere precocemente la Sma grazie allo screening neonatale, hanno cambiato profondamente la prospettiva delle famiglie, permettendo di guardare al futuro con maggiore fiducia\u201d, commenta Anita Pallara, presidente di Famiglie Sma. Aggiunge Stefania Pedroni, presidente nazionale Uildm: \u201cPer le persone adulte, poter contare su modalit\u00e0 di assunzione sempre pi\u00f9 semplici ed efficaci significa guadagnare autonomia nella vita di ogni giorno e sentirsi pi\u00f9 liberi di costruire i propri progetti\u201d. Come evidenzia Valentina Baldini, presidente di Asamsi, \u201cquesto \u00e8 il valore pi\u00f9 concreto della ricerca: trasformare i bisogni delle persone in nuove possibilit\u00e0. Per continuare a farlo \u00e8 fondamentale lavorare insieme con un obiettivo comune: migliorare sempre di pi\u00f9 la qualit\u00e0 di vita\u201d. \u00a0La trasformazione della Sma, tuttavia, non passa soltanto dall\u2019innovazione scientifica. Diagnosi precoce, screening, presa in carico, accesso alle terapie, riconoscimento dei bisogni e inclusione richiedono un modello capace di mettere in relazione competenze e responsabilit\u00e0 diverse. Negli anni, comunit\u00e0 medico-scientifica, associazioni dei pazienti, istituzioni e aziende hanno contribuito, ciascuna nel proprio ruolo, a costruire una nuova cultura della Sma: portando i bisogni delle persone dentro il percorso di ricerca e cura, favorendo una diagnosi sempre pi\u00f9 precoce e lavorando perch\u00e9 l\u2019innovazione possa tradursi in opportunit\u00e0 concrete.\u00a0\u00a0\u201cL'estensione dello Screening neonatale esteso alla Sma in tutta Italia \u00e8 un esempio virtuoso di come la sinergia tra associazioni, mondo scientifico e istituzioni possa fare la differenza – commenta Lisa Noja, consigliera regionale della Lombardia, coordinatrice dell\u2019Intergruppo \u2018Malattie rare, malattie neurodegenerative e neuroscienze\u2019 – oggi, avere una diagnosi tempestiva significa permettere ai nuovi farmaci e alle scoperte mediche pi\u00f9 avanzate di esprimere la loro massima efficacia. L'incessante evoluzione della ricerca farmaceutica ci offre oggi strumenti terapeutici straordinari che fino a pochi anni fa erano impensabili. Continuare a lavorare insieme \u00e8 l'unico modo per far s\u00ec che ogni innovazione della scienza si traduca tempestivamente in un diritto alla cura equo, omogeneo e accessibile a tutti\u201d. \u00a0La nuova questione \u00e8 fare in modo che i progressi raggiunti siano accessibili in maniera omogenea su tutto il territorio italiano. \u201cL\u2019evoluzione del trattamento della Sma va nella direzione di una cura sempre pi\u00f9 integrata nella vita delle persone – osserva Katia Patanella, medico neurologo del Centro clinico Nemo Armida Barelli, Roma – Semplificare la modalit\u00e0 di assunzione significa ridurre il carico che la terapia pu\u00f2 comportare nella quotidianit\u00e0 e, al tempo stesso, favorire una maggiore continuit\u00e0 e aderenza al trattamento. Per una persona adulta con Sma poter gestire la propria terapia in modo pi\u00f9 semplice e autonomo non \u00e8 un dettaglio: significa avere una cura che si adatta maggiormente alla propria vita, e non una vita che deve continuamente adattarsi alla cura\u201d. La nuova formulazione diventa cos\u00ec un altro tassello di un cambiamento pi\u00f9 ampio: dall\u2019innovazione che ha contribuito a modificare la storia della malattia a un\u2019innovazione che continua a evolvere insieme alle persone, cercando di ridurre progressivamente anche il peso della gestione terapeutica sulla quotidianit\u00e0. Perch\u00e9 oggi, nella Sma, poter contare sulla stabilit\u00e0 e sulla continuit\u00e0 del percorso significa anche avere maggiore spazio per progettare il futuro.\u00a0\u201cSono orgogliosa del contributo che Roche ha dato e continua a dare, attraverso la ricerca, all\u2019evoluzione delle possibilit\u00e0 di trattamento per le persone con Sma \u2013 conclude Anna Maria Porrini, direttore medico di Roche Italia \u2013 Il percorso compiuto in questi anni dimostra quanto la ricerca e l\u2019innovazione, quando si accompagnano all\u2019ascolto dei bisogni delle persone e alla collaborazione tra comunit\u00e0 scientifica, associazioni dei pazienti e istituzioni, possano cambiare significativamente la storia di una malattia e la prospettiva di vita di chi la affronta. \u00c8 un modello che deve guidarci anche in altre patologie neurologiche in cui sono ancora presenti bisogni importanti. Il nostro impegno \u00e8 continuare a fare ricerca e lavorare insieme affinch\u00e9 i progressi della scienza possano tradursi in nuove possibilit\u00e0 di trattamento e in una migliore qualit\u00e0 di vita per sempre pi\u00f9 persone\u201d.\u00a0
\n—cronacawebinfo@adnkronos.com (Web Info)<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
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