{"id":122430,"date":"2026-10-06T10:17:00","date_gmt":"2026-10-06T08:17:00","guid":{"rendered":"https:\/\/www.telelaser.it\/?p=122430"},"modified":"2026-10-06T10:17:00","modified_gmt":"2026-10-06T08:17:00","slug":"malattie-rare-manganelli-asnp-contro-neuropatie-disimmuni-in-sviluppo-terapie-mirate","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.telelaser.it\/?p=122430","title":{"rendered":"Malattie rare, Manganelli (Asnp): &#8220;Contro neuropatie disimmuni in sviluppo terapie mirate&#8221;"},"content":{"rendered":"<p>(Adnkronos) &#8211; \u201cIl panorama terapeutico delle neuropatie disimmuni sta cambiando rapidamente. Accanto alle terapie tradizionali, che continuano ad avere un ruolo fondamentale, la ricerca sta sviluppando nuovi trattamenti diretti contro target biologici sempre pi\u00f9 specifici: i linfociti B, il recettore FcRn delle immunoglobuline G (IgG) e il complemento. L\u2019obiettivo \u00e8 rispondere ai bisogni ancora insoddisfatti, migliorare il controllo della malattia, ridurre la dipendenza dai trattamenti di mantenimento e, soprattutto, prevenire la progressione della disabilit\u00e0\u201d. Lo ha detto Fiore Manganelli, presidente Asnp-Associazione italiana per lo studio del sistema nervoso periferico, intervenendo al webinar \u2018Dalla ricerca alla vita \u2013 Quando le biotecnologie diventano qualit\u00e0 della vita\u2019, realizzato da WeHealth con il contributo non condizionato di Argenx e promosso dall\u2019Associazione italiana dei pazienti di neuropatie disimmuni (Cidp) Italia Aps in occasione della Settimana europea delle biotecnologie 2026.\u00a0Le neuropatie disimmuni sono un gruppo di patologie rare del sistema nervoso periferico causate da un&#039;errata aggressione del sistema immunitario contro i nervi. \u201cIl gruppo pi\u00f9 importante \u00e8 rappresentato dalle Cidp, cio\u00e8 dalle polineuropatie infiammatorie croniche demielinizzanti, sia nella forma tipica sia nelle diverse varianti &#8211; spiega Manganelli &#8211; Accanto alla Cidp esistono le neuropatie paraproteinemiche, legate agli anticorpi contro una specifica struttura della mielina, la Mag. Un altro capitolo \u00e8 rappresentato dalle nodo-paranodopatie, una categoria di neuropatie disimmuni che negli ultimi anni ha acquisito una crescente rilevanza e nella quale rientrano anche forme come le neuropatie motorie multifocali\u201d.\u00a0Tutti gli avanzamenti tecnologici \u201carricchiscono l&#039;armamentario del clinico, ma tutto passa attraverso la presa in carico del paziente: oltre a erogare la terapia, dobbiamo fare il percorso assieme a lui &#8211; avverte l\u2019esperto &#8211; Attualmente, contro le Cidp \u201cdisponiamo di tre principali strategie terapeutiche di induzione: le immunoglobuline endovena, i corticosteroidi e la plasmaferesi. Nella maggior parte dei casi vengono utilizzate soprattutto le immunoglobuline e i corticosteroidi. La terapia di mantenimento pu\u00f2 essere effettuata con immunoglobuline per via endovenosa, a intervalli variabili, oppure con immunoglobuline sottocute. Un\u2019ulteriore possibilit\u00e0 \u00e8 rappresentata dalle immunoglobuline sottocute facilitate, nelle quali l\u2019aggiunta della ialuronidasi consente di somministrare volumi maggiori di immunoglobuline, riducendo il numero delle infusioni\u201d. Nonostante i progressi, nella Cidp rimangono ancora importanti bisogni terapeutici insoddisfatti. \u201cCirca il 20-30% dei pazienti risponde in maniera insufficiente alle terapie disponibili &#8211; puntualizza Manganelli &#8211; Inoltre, circa la met\u00e0 necessita di una terapia di mantenimento a lungo termine. Inoltre, circa il 30% dei pazienti presenta una disabilit\u00e0 moderata o severa\u201d.\u00a0\u00a0La ricerca biotecnologica si sta concentrando \u201cin tre principali target terapeutici riguardano: linfociti B; il riciclo delle immunoglobuline, in particolare delle IgG; il sistema del complemento &#8211; illustra l\u2019esperto &#8211; Per i linfociti B, il paradigma \u00e8 rappresentato dal rituximab che rappresenta una terapia importante anche in un\u2019altra neuropatia disimmune cronica: la neuropatia paraproteinemica anti-Mag, caratterizzata dalla presenza di anticorpi contro la glicoproteina associata alla mielina, la Mag. L\u2019Agenzia italiana del farmaco ha previsto l\u2019utilizzo del farmaco in presenza di un determinato grado di severit\u00e0, definito attraverso la scala Incat. In queste patologie, la risposta non \u00e8 universale, per questo la ricerca sta valutando nuovi approcci. Sono in corso trial importanti su farmaci che agiscono sempre sui linfociti B, ma attraverso un meccanismo differente, come gli inibitori delle tirosin-chinasi di Bruton\u201d. Il rituximab assume un ruolo di interesse anche nelle nodo-paranodopatie, \u201cuna categoria di malattie che ha acquisito grande rilevanza negli ultimi 5-10 anni &#8211; puntualizza Manganelli &#8211; Si tratta di neuropatie disimmuni caratterizzate dalla presenza di anticorpi diretti contro specifiche strutture del nervo, in particolare a livello del nodo e del paranodo\u201d.\u00a0Un secondo importante filone di ricerca riguarda il riciclo delle immunoglobuline, in particolare delle IgG. \u201cL\u2019attenzione si \u00e8 concentrata sul recettore neonatale del frammento Fc delle immunoglobuline, l\u2019FcRn &#8211; continua l\u2019esperto &#8211; Questi farmaci riducono le IgG circolanti, comprese quelle patogene e coinvolte nella patogenesi della Cidp. Il prototipo di questa classe di farmaci \u00e8 rappresentato dall\u2019FcRn IgG modulator. \u00c8 comunque necessaria una corretta selezione dei pazienti che possono beneficiare del passaggio dalle terapie convenzionali ai nuovi approcci terapeutici. Oltre all\u2019FcRn IgG modulator, \u00e8 stato studiato anche il rozanolixizumab e sono in corso ulteriori trial di fase 2 e 3 altre molecole dirette contro FcRn\u201d. \u00a0L\u2019ultimo grande target terapeutico, che negli ultimi anni sta assumendo un ruolo sempre pi\u00f9 importante, riguarda l\u2019inibizione del sistema del complemento che \u201csembra avere un ruolo particolarmente rilevante in un sottogruppo di pazienti &#8211; sottolinea Manganelli &#8211; Alcuni di questi farmaci sono gi\u00e0 stati studiati o sono in fase di studio anche in altre malattie neuromuscolari. Tra le molecole in fase di sviluppo pi\u00f9 avanzata vi sono il riluzolumab e l\u2019efgartigimod. I dati disponibili sono particolarmente interessanti e sembrano indicare una possibile efficacia nella Cidp, ma anche in un\u2019altra neuropatia autoimmune cronica, la neuropatia motoria multifocale. Siamo quindi in attesa dei risultati dello studio Arda, uno studio di fase 2 &#8211; conclude &#8211; attualmente in corso di completamento, che potr\u00e0 fornire ulteriori informazioni sull\u2019efficacia di questo approccio\u201d.\u00a0<br \/>\n&#8212;cronacawebinfo@adnkronos.com (Web Info)<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>(Adnkronos) &#8211; \u201cIl panorama terapeutico delle neuropatie disimmuni sta cambiando rapidamente. 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